'Gen terapisi' CRISPR geleceği nasıl değiştirir?

Bilim insanları, 'gen terapisi' ve 'DNA makası' olarak bilinen ''CRISPR'' buluşunun insan hayatını büyük oranda etkileyeceğine her fırsatta dile getiriyor. Peki nedir bu CRISPR? İnsan hayatının kodunu yeniden yazabilir miyiz?

Biri Fransız diğeri Amerikalı iki kadın araştırmacı, tıp ve bilim dünyasında özellikle kalıtsal hastalıkların ve kanserin tedavisinde büyük umut vaadeden ‘gene editing’ yani gen biçimlendirme teknolojisi CRISPR’ın geliştirilmesine bulundukları katkılardan ötürü 2020 Nobel Kimya Ödülü’ne layık görüldü.

Fransız mikrobiyoloji uzmanı Emmanuelle Charpentier ve Amerikalı biyokimya uzmanı Jennifer A. Doudna’nın geliştirdiği CRISPR/Cas9; bitki, hayvan ve mikroorganizmaların DNA’sına ekleme, çıkarma ve değiştirme yapmada kullanılan bir teknoloji. İlk kez 1987 yılında, Japonya’daki Osaka Üniversitesi’nde fikir olarak ortaya atılan, 2010’lu yıllardaysa bilim dünyasında devrim olarak nitelenmeye başlanan CRISPR, genetik hastalıkların ortadan kaldırılması, daha dayanıklı bitkiler üretilmesi, mikropların kökünün kurutulması gibi gen mühendisliğinin birçok alanında kullanılabilecek bir yöntem.

CRISPR NEDİR?

CRISPR, ‘’Clustered regularly interspaced short palindromic repeats,” yani Türkçe anlamıyla ”düzenli aralıklarla bölünmüş palindromik tekrar kümeleri.” Doğal bir sistem olan bu kümeler, bakterilerin virütik enfeksiyonlara karşı kullandığı bağışıklık sistemi olarak tanımlanabilir.

CRISPR mekanizmasıyla bağlantılı Cas9 genleri, DNA parçalarını makaslayan bir protein kodluyor. Cas9 genleri, Charpentier ve Doudna’nın yaptığı çalışmalardan çok önce, başka araştırmacılar tarafından tanımlanmıştı. İstilacı DNA’yı yok eden bu mekanizma, virüslere karşı geliştirilen savunmanın canlı parçasını oluşturuyor. DNA’nın kusurlu kısımları ”kesilip atıldıktan” sonra hücrelerin doğal tamirat mekanizması devreye giriyor ve genin yeni değişiklikler yapmasını sağlıyor.

Aslında ”gen editörleri” yani hatalı genlerde değişiklikler yapan mekanizmalar, CRISPR’dan önce de mevcuttu. Ancak CRISPR’ın en büyük özelliği, hızı ve hassaslığıyla uzmanlara zaman kazandırması ve maliyetinin diğer gen biçimlendirme yöntemlerine göre daha düşük olması. Tek seferde birkaç gen biçimlendirme işleminin aynı anda, bir arada yapılmasına olanak sağlaması, mutasyonların kökünün kurutulmasında bu teknolojiyi farklı kılan özelliklerden biri.

‘HAYATIN KODU’ YENİDEN YAZILABİLİR Mİ?

Öte yandan CRISPR’in geliştirilmesine katkıda bulunan çok sayıda uzman var. Ancak Nobel Ödülü’nün Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna’ya verilmesinin en büyük nedeni, ikilinin 2012 yılında yayınladığı ve bilim dünyasında devrim yaratan araştırma. İki uzman, 28 Haziran 2012’de bilim dergisi Science’da yayınladıkları makalede, ilk kez laboratuvar ortamında bakterilerin virüslere karşı milyonlarca yıldır sahip olduğu bağışıklık sisteminin canlıların hatalı DNA’larında düzeltmeler yapmada kullanılabileceğini, yani Nobel Komitesi’nin ifadeleriyle ”hayatın kodunun yeniden nasıl yazılabileceğini” gösterdi.

CRISPR GELECEĞİ NASL DEĞİŞTİREBİLİR?

Gen biçimlendirme teknolojisi CRISPR’ın en çok umut vaat ettiği alanlar kanser araştırmaları, organ nakli, genetik hastalıkların tedavisi, istilacı türlerin kontrolu, daha verimli ekinler elde edilmesi. Fareler üzerinde yapılan bazı araştırmalarsa bu teknolojinin yaşlanmayı geciktirmede, sağlıklı bir hayat sürme olasılığını arttırmada ve buna bağlı olarak ömrü uzatmada kullanılabileceğini ortaya koyuyor.

Peki teknolojinin ne kadar hızlı ilerlediği göz önünde bulundurulduğunda CRISPR’ın etik kurallar çerçevesinde kullanılmasını garanti edecek yasal düzenlemeler zamanında gerçekleştirilebilecek mi? İşte bu soru, günümüzde birçok teknolojik gelişme ve sonrasında yaşanan toplumsal meselelerle tekrar tekrar gündeme geliyor.

Sosyal medya platformlarının 2000’li yılların ortalarından beri ne kadar hızla geliştiği ancak hukuki düzenlemelerin bu hıza ayak uyduramadığı örneğini hepimiz biliyoruz. CRISPR için de aynı durum söz konusu olacak mı, işte bunu zamanla göreceğiz.